读特客户端·深圳新闻网2023年5月23日讯（深圳商报首席记者 袁静娴）“一针70万元”“天价药”……近年来，高价罕见病用药保障问题多次引发热议，罕见病也进入了人们的视野。罕见病又称“孤儿病”，因罕见病患者数量太少，药品研发成本高、药价比较高昂，“用得起药”是他们的难题，也是愿望。

5月22日，记者从深圳市医保局获悉，深圳医保一直关注着罕见病患者群体，在近日推出“深圳惠民保”新增罕见病专项保障的基础上，深圳已形成“基本医保+深圳惠民保”的升级保障体系，大大减轻了罕见病患者的用药负担。

“深圳惠民保”不设年龄、户籍、职业、健康状况等参保限制，参加深圳医保的罕见病患者均可投保。据深圳市医保局介绍，“深圳惠民保”针对罕见病用药有两大保障，一是“医保报完还能报”，医保目录内罕见病药品经过基本医保住院、门诊特定病种以及单行支付报销后，个人自付1.6万元以上部分，由“深圳惠民保”进一步报销80%，年保障额度120万元；二是“高价自费药有得保、买得到”，将治疗庞贝病（“妈妈肩上的孩子”）、戈谢病（“熊猫宝宝”）、低磷性佝偻病、黏多糖贮积症（“粘宝宝”）1型、2型、4a型的7个高价自费特效药纳入保障，最高报销70%，年保障额度50万元。

在成功投保“深圳惠民保”后，自2023年7月1日起，即可在深圳市内外罕见病协作网医院享受罕见病专项保障待遇。同时，“深圳惠民保”在本市确定8家定点零售药店作为罕见病特药提供机构，实现全市用药快速配送，一并解决罕见病高价自费特效药“购药难”问题。

实际上，近年来，深圳医保持续关注着罕见病患者群体，在做好基本医保“保基本”的基础上通过分类施策、逐步推进，努力为罕见病患者提供更好保障，使得这些小群体都能用得起药。国家医保局成立以来，持续开展医保药品谈判。据统计，截至2022年底，国内上市的60余种罕见病用药中，已有40余种被纳入国家医保药品目录，并在深圳落地。

如脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物诺西那生钠注射液，通过国家医保谈判进入医保目录后，价格从原先的一针70万元降到约3.3万元，深圳基本医保最高还可报销90%，患者每针实际支付仅3000余元，负担大大减轻。

2021年起，深圳市执行全省统一的门诊特定病种政策，将血友病、肺动脉高压、多发性硬化症、克罗恩病、帕金森病等罕见病病种纳入我市门诊特定病种予以保障，不设起付线，报销比例最高达90%，并设置较高的年度报销限额，如目前深圳市仅有1例的C型尼曼匹克病，医保基金每年最高可报销19万元。